Екипът на доц. д-р Здравка Медарова отчита стабилизиране на заболяването при част от пациенти с напреднал рак. Препаратът вече преминава към втора фаза на клинични изпитвания.
Доц. д-р Здравка Медарова, научен директор на биофармацевтичната компания TransCode Therapeutics, разработва РНК препарат, който цели да спре растежа на туморите и разпространението на метастазите. В предклинични проучвания при животни екипът отчита потискане на туморния растеж и липса на нови разсейки.
В първа фаза на клиничното изпитване медикаментът е приложен на 16 пациенти в напреднал стадий на заболяването, за които това е последна терапевтична възможност. При 44% от тях ракът остава стабилен за период от 7 месеца или повече. При трима пациенти лечението продължава, като при един от тях заболяването остава без прогресия вече 13 месеца.
Екипът не отчита значимо намаляване на размера на туморите, но подчертава, че спирането на растежа и метастазирането отваря възможност за комбиниране с хирургия и други утвърдени методи. Целта е повече пациенти да достигнат до оперативно лечение, след като системното заболяване бъде овладяно.
Медикаментът използва двуверижна РНК, която ‘заглушава’ гени, свързани с развитието на рака. Идеята се основава на механизъм, при който определени РНК последователности могат да изключват дефектни гени. За да достигне до туморните клетки, РНК се свързва с наночастици, които я насочват целенасочено към болната тъкан.
В експерименти с миши модели животните, лекувани с препарата, не развиват кахексия и не показват туморна прогресия, за разлика от контролната група. Тези резултати дават основание за преминаване към клинични изпитвания при хора.
В рамките на първата фаза изследователите тестват четири дозови нива. Не установяват дозоограничаваща токсичност, включително при най-високата доза. Това позволява преминаване към втора фаза, която ще проследи ефективността при по-голяма група пациенти и ще продължи до 2028 г.
Според доц. Медарова РНК терапиите дават възможност да се повлияят гени, за които към момента няма ефективни медикаменти. В момента медицината разполага с лечение за ограничена част от генетичните механизми, свързани с рака. РНК подходът може да разшири този обхват.
След приключване на втората фаза резултатите ще определят дали препаратът може да получи одобрение или ще е необходима трета фаза на изпитване. При благоприятно развитие медикаментът може да достигне до клиничната практика около 2031 г. Самият екип подчертава, че предстои дълъг път и че ранните резултати трябва да се потвърдят в по-големи проучвания.
Доц. д-р Здравка Медарова е генетик с академична кариера в САЩ, включително в Harvard Medical School. През последните десетилетия тя работи в областта на РНК медицината и разработва технологии за целенасочено доставяне на РНК молекули до туморни клетки чрез наночастици.
MedReport.bg — директно на телефона ви