Експериментална CAR-T терапия доведе до пълна ремисия при 47-годишна жена с три автоимунни заболявания. След еднократна инфузия тя спира кръвопреливанията и почти година по-късно остава без поддържащо лечение.
Пациентката от Германия е страдала от автоимунна хемолитична анемия, антифосфолипиден синдром и имунна тромбоцитопения. Две от заболяванията са засягали директно кръвните ѝ клетки и в продължение на години тя се е нуждаела от ежедневни кръвопреливания, както и от постоянен прием на антикоагуланти заради висок риск от тромбози.
През този период лекарите прилагат девет различни терапевтични подхода, но без траен ефект. Екип от Университетската болница в Ерланген решава да използва CAR-T клетъчна терапия – метод, при който се изолират Т-клетки на пациента, генетично се насочват към конкретна мишена и след това се връщат обратно в организма.
В случая лекарите насочват модифицираните Т-клетки срещу белтъка CD19, който се намира върху повърхността на B-клетките. Именно тези клетки произвеждат антитела и при пациентката са отключвали атака срещу червените кръвни клетки, тромбоцитите и други тъкани.
Ефектът настъпва бързо. Само седем дни след инфузията жената вече не се нуждае от кръвопреливания. До 25-ия ден лабораторните показатели показват пълна ремисия – нивата на хемоглобина се нормализират, броят на тромбоцитите се стабилизира, а антителата, свързани с риска от тромбози, стават неоткриваеми.
‘Лечението беше изключително ефективно и овладя и трите автоимунни заболявания едновременно’, казва хематологът Фабиан Мюлер. ‘След повече от десет години боледуване пациентката е в ремисия без поддържаща терапия и може да води почти нормален живот.’
Проследяването до 322-ия ден показва възстановяване на B-клетките, но повечето от тях са т.нар. наивни клетки – без имунна памет, която да поддържа автоимунната атака. Около този период жената спира и антикоагулантната терапия, без да се появят нови тромбози. Сериозни нежелани реакции не се наблюдават.
Екипът вече прилага адаптиран CAR-T подход и при други автоимунни заболявания, включително системен лупус, при който също са отчетени случаи на ремисия. Авторите подчертават, че единичен клиничен случай не е достатъчен за категорични изводи, но резултатите очертават реален потенциал на метода извън онкологията.
‘Ако използваме CAR-T терапия по-рано при тежки автоимунни заболявания, може да предотвратим усложненията и трайните органни увреждания’, посочва Мюлер. По думите му ранната намеса би могла да прекъсне самия болестен процес и да възстанови качеството на живот на пациентите.
CAR-T терапията се използва утвърдено при някои хематологични злокачествени заболявания. През последните години се натрупват данни, че насочването ѝ срещу B-клетки чрез CD19 може да има ефект и при тежки автоимунни болести, при които стандартното лечение не постига контрол.